摘要
一个国际研究团队5月15日在美国《新英格兰医学杂志》上发表论文说，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑
一个国际研究团队5月15日在美国《新英格兰医学杂志》上发表论文说，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗。美国国家卫生研究院当天发表声明说，这是基因疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用，为将来开发针对其他罕见病的定制化基因疗法奠定了基础。
这名婴儿在出生后不久被确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种罕见的遗传疾病，特征是患者肝脏无法完全分解蛋白质代谢过程中产生的某些物质，导致氨在体内积聚到毒性水平，进而损害大脑和肝脏功能。该疾病患者在婴儿早期的死亡率约为50%。
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