小分子靶向药BTK抑制剂的出现，使得血液肿瘤领域内一些癌肿的治疗，在往“无化疗治疗”方向发展。除了血液肿瘤领域外，一些BTK抑制剂试图在非肿瘤领域开发出蓝海市场。
6月9日，在第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，云顶新耀（01952.HK）通过集中口头报告，发布了其拥有全球权益并自主临床开发的新型共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001胶囊治疗中国原发性膜性肾病患者的一项1b/2a期研究的初步结果，数据显示在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。
受上述消息提振，6月9日，云顶新耀盘中股价涨幅超过10%。
迄今为止，全球尚无药物获批用于原发性膜性肾病的治疗。原发性膜性肾病是仅次于IgA肾病的原发性肾小球疾病，逾三分之一患者最终将进展为终末期肾病，该疾病尚无获批治疗药物，长期依赖传统免疫抑制方案，存在复发率高、毒副作用大等临床痛点。
EVER001这项1b/2a期的研究，主要用于评价以蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学，共有31名经肾脏活检证实的抗-PLA2R自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者分别入组低剂量组和高剂量组，接受EVER001共36周的治疗。截至2024年12月17日，1b/2a研究收集到了更多患者的更长期数据，其中低剂量组10位患者随访至52周，高剂量组10位患者完成了24周治疗。
EVER001在治疗抗-PLA2R抗体阳性的原发性膜性肾病患者中表现出快速且显著的疗效，低剂量和高剂量组在24周时抗-PLA2R抗体降幅均达93%左右，免疫学完全缓解率分别达76.9%和81.8%；蛋白尿水平在低剂量组36周时下降78.0%（疗效维持至52周），高剂量组24周时下降70.1%，且80%患者达到临床缓解。安全性良好，未观察到其他共价非可逆BTK抑制剂的典型不良反应。
截至目前，国内已有5款BTK抑制剂获批上市，包括三款进口药物，即礼来的匹妥布替尼、阿斯利康的阿可替尼、强生的伊布替尼；两款国产药物，即诺诚健华的奥布替尼、百济神州的泽布替尼，这些药物主要聚焦在血液瘤领域竞争，这个领域的市场竞争也日趋激烈。因此，对于在研的BTK抑制剂，在适应证上开发上也需要采取差异化竞争策略。
云顶新耀方面表示，公司将继续加速推进EVER001的全球临床开发，同时未来也将布局IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等多种自身免疫性肾脏疾病，另外，这款药物后续可能向全球市场展开出海授权合作。
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