摘要
在美国食品和药物管理局（FDA）确认将加速批准生物科技公司Sarepta Therapeutics (SRPT
在美国食品和药物管理局（FDA）确认将加速批准生物科技公司Sarepta Therapeutics (SRPT)的治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的注射液Vyondys 53 （golodirsen）后，该股票在盘后大涨29.45%。
FDA表示，其在决定中，将会充分考虑了与药物相关的潜在风险、DMD对患者生命的威胁和损害程度，以及目前缺乏有效的治疗手段。
作为加速审批过程的一部分，FDA 要求 SRPT 进行临床试验，以确认药物的临床有效性。
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